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首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请

所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。

2022-09-28

刘如谦又双叒一家公司将上市:用先导编辑,修复人类几乎所有的基因突变

刘如谦团队在人类和小鼠细胞中进行了验证,成功修复了导致镰状细胞病和Tay-Sachs病的基因突变。

2022-09-27

300万美元的基因疗法是希望还是绝望?FDA都觉得贵得卖不出去

罕见病不仅在治疗方面步履维艰,高误诊、高漏诊也是罕见病患者共同面对的难题。

2022-09-23

Nat Med:一项安全性临床试验表明干细胞基因疗法有望安全地治疗渐冻人症

在一项新的临床研究中,来自美国西达赛奈医学中心的研究人员开发出一种将干细胞疗法和基因疗法组合使用的方法,有可能保护ALS患者体内病变的运动神经元。

2022-09-22

Stem Cell Rep:科学家开发出治疗人类罕见纤毛病的新型基因疗法

来自国立卫生研究院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型基因疗法,其或能挽救一种因莱伯先天性黑朦(LCA,Leber congenital amaurosis)所影响的视网膜细胞的纤毛缺陷症。

2022-09-14

FDA解除Sarepta公司新一代反义RNA疗法的临床暂停

今年6月,FDA叫停了该项临床,原因是B阶段的一名患者经历了严重的低镁血症不良事件。

2022-09-08

Clin Transl Med:一种新型基因疗法有望治疗老年性黄斑变性

老年性黄斑变性(age-related macular degeneration, AMD)是一种渐进性眼病,影响到多达10%的65岁以上的成年人。

2022-08-30

Brain:基因疗法可让全色盲儿童部分恢复视锥细胞功能

在一项新的研究中,来自英国伦敦大学学院的研究人员报告说,基因疗法部分恢复了两名出生时完全色盲的儿童的视锥细胞的功能。

2022-08-30

全球首批!BioMarin A型血友病基因疗法获欧盟批准上市

2021年1月,BioMarin公布了GENEr8-1研究随访1年的积极数据,并于6月再次向欧盟提交了上市申请。今年1月,GENEr8-1研究随访2年的积极数据披露。

2022-08-26

Nature子刊: 一组新的基因识别衰老细胞并预测跨组织的衰老相关途径

细胞衰老现在被认为是动物和人类衰老的基本机制。DNA损伤和/或其他细胞应激源的积累导致增殖以及终末分化、不分裂的细胞经历衰老。

2022-08-25